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美国新药癌症治愈率75%?肿瘤专家、药品制造商都说:误读了!
来源:扬子晚报网 2018-11-29 07:20:48

        今天,多则关于“美国FDA批准上市“广谱”抗癌药,治愈率高达75%!”的网文在微信朋友圈发布,犹如扔下了“重磅炸弹”。文章用“突破”“人类新希望”等词渲染这款新药上市,让网友看到治愈绝症的希望。被称为首款与肿瘤类型无关的广谱抗癌药的上市,被部分人理解为“一种药能治愈所有癌症!”昨天,多位癌症治疗领域、学术研究领域的专家详解真相。连这款抗癌药的制造商之一——Bayer(拜耳)都给扬子晚报记者发来邮件回应:准确表述应为“缓解率达75%。”

扬子晚报/扬眼记者 杨彦 蔡蕴琦

 

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真相一:

癌症中有对应NTRK基因融合的发生率:所有肿瘤的总发生率约0.21%

        在报道中,这种新药有个绝对重要的关键词:NTRK基因融合变异。江苏省肿瘤医院肿瘤内科史美祺主任医师告诉记者,NTRK基因融合是一种肿瘤驱动基因。驱动基因可以看做是癌症的“驾驶员”,主导癌症的发生和发展。相对应的靶向药物就是从“驾驶员”着手,控制了这个癌症“驾驶员”,驱动基因,癌症自然就停止生长,并得到很好的抑制。

NTRK基因融合就是各种驱动基因突变中的一种,并且是比较罕见的。史美祺主任医师告诉记者,NTRK基因融合突变几乎存在于所有的肿瘤种类中,在罕见肿瘤中发生率80%-90%,在常见肿瘤中一般发生率在0.5%-3%。在所有类型中的总发生率大约为0.21%。

        常见肿瘤患者中,100个患者中能用上的还不到3个,受益人群那么少,这个药是不是意义不大了呢?史美祺主任表示,也不能简单这么来看。“之前的一些针对单个癌种的靶向药,有的对应的基因突变比例在亚洲人中能到30%左右,这样受益人群就很多。而这个药物,选用的虽然是个罕见的基因突变,但因为不限癌种,所以能受益的患者总数量仍然是很大的。”以中国每年新发癌症患者200-300万来算,可能也有数万人携带这种基因突变。“而且,以前NTRK基因融合患者对常用的抗癌药物可能疗效并不好,预后也比较差,没有什么有效药物,现在有药可用,从研究的数据来看效果还很好,对这部分患者来说是个很好的消息。”

       中国毒理学会副理事长、长期从事癌症研究的南京医科大学周建伟教授认为,无论如何,作为一款广谱抗癌药物,是可喜可贺的!给特定群体的患者带来了希望。

 

真相二:

75%是缓解率,而不是治愈率

      《美国FDA正式上市“广谱”抗癌药,治愈率高达75%!》让朋友圈欢欣鼓舞的这个标题,其中有严重的误读。

        江苏省肿瘤医院肿瘤内科沈波主任医师告诉记者,75%是缓解率而不是治愈率。沈波主任医师告诉记者,肿瘤治疗的缓解和治愈是两个完全不同的概念。这款新药并不能“治好”肿瘤,不过可以对特定的肿瘤病人起效,控制住病情。并且和其他靶向药一样,它也存在耐药的问题,所以才会有抗药后二代药物也正在研制中的消息。

        史美祺主任医师则解释,临床上所说的癌症“治愈”是一个相对的概念,一般看患者五年生存率。现在已经上市的各种靶向药物,针对晚期癌症,尤其是肺癌,五年生存率能达到5%已经是很好的数据了。目前在临床上使用的针对单个有驱动基因阳性癌种的靶向药物,有效率大约在60%-70%左右。该TRK抑制剂有效率达到75%,甚至能达到80%,这是个“了不起的进步”。

       中国毒理学会副理事长、长期从事癌症研究的南京医科大学周建伟教授解释道,医学界对肿瘤的研究已经经历了很长一段时间,肿瘤是“异质性”非常强的疾病。也就是说,同一种肿瘤,它的发生发展,实际上由多种机制促成的。并且在一个适应性的变化当中逐步变化、改变当中形成。因此不能针对某一个机制的药物轻易下能治愈癌症的结论。”


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真相三:

“广谱抗癌药”其实已经存在

        “有史以来第一款抗癌药”、“第一款与肿瘤类型无关的广谱抗癌药”、“针对17种肿瘤”、“对于肿瘤无法切除,或已经转移的晚期患者有奇效”……在朋友圈转载广泛的新闻中,这些描述都让人振奋。长久以来,癌症药物多与单个癌种的单打独斗,要是能像广谱抗生素一样出现一种“广谱抗癌药”,能“通杀”所有癌症,那该多好?

        沈波主任医师告诉记者,第一款与肿瘤类型无关的广谱抗癌药这个说法也不准确。“免疫治疗的药物,比如现在在国内已经上市的PD-1抑制剂药物,针对的就是错配修复基因(d-MMR)缺失的病人,也是不分瘤种,只要有这种基因缺失的都可以使用,也是有效的。”

 

拜耳回应:

总体缓解率(ORR)为75%,22%完全缓解

         被网友称为“广谱抗癌药”的“Larotrectinib”真能一药杀死N种肿瘤细胞,实现治愈率75%吗?“拜耳中国”昨日给扬子晚报记者发来了详细的回应。

        “拜耳中国”出具的材料证实,“Larotrectinib”的确是美国FDA首个批准“不区分肿瘤类型”的抗肿瘤化学药物;“Larotrectinib”的商品名为“Vitrakvi”。 “Larotrectinib”将在美国市场为成人和儿童患者提供口服胶囊和溶液两种剂型。

         不过需要特别注意的是,成人和儿童多种类型的实体瘤中,“Larotrectinib”总体缓解率(ORR)为75%(95% CI,61%,85%)[22%完全缓解(CR)和53%部分缓解(PR)]。并提到在超过20%的患者中观察到不良反应(无论级别、无论是否与药物相关)包括ALT(45%),AST升高(45%),贫血 (42%),疲劳(37%),恶心(29%),头晕(28%),咳嗽(26%),呕吐(26%)便秘(23%),腹泻(22%)。“拜耳中国”在回应中用了“缓解”这个词,而非网友所说的“治愈”。

   

NTRK基因融合是罕见的癌症驱动因子

        “拜耳中国”回应道,“Larotrectinib”用于治疗无已知耐药突变的,广泛转移或局部手术治疗效果不好的,现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的,NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。FDA基于该药物治疗肿瘤的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR),按照加速流程批准了此适应症。其后续批准可能取决于确证性试验中对于临床获益的验证和描述。

         Sloan kettering癌症中心早期药物开发服务主任,暨Larotrectinib一项临床试验的全球研究负责人David Hyman博士介绍,“NTRK基因融合是一种罕见的癌症驱动因子,FDA批准Larotrectinib对于此类肿瘤的治疗是一个重要的里程碑。我曾经亲自见证Larotrectinib的治疗,它是专门为这种致癌驱动基因而量身定制的,而与患者的年龄和肿瘤类型无关。我们有了首个已获批的针对这种基因改变的且与肿瘤类型无关治疗药物。”

        NTRK基因融合属于染色体改变,其结果会产生构象激活的异常TRK融合蛋白,其作用为肿瘤驱动因子,在肿瘤细胞系中可促进肿瘤细胞的增殖和存活。Larotrectinib由拜耳和Loxo肿瘤公司联合开发,是一种具有中枢神经系统活性的TRK抑制剂,可专门抑制这些蛋白。TRK融合被发现存在于成人和儿童的许多类型的肿瘤中。在支持此次获批的临床试验中,Larotrectinib在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤。

        而TRK融合肿瘤的诊断可通过特定的检测方法,包括使用新一代测序技术(NGS)和荧光原位杂交(FISH)对NTRK基因融合进行鉴定。肿瘤中存在NTRK基因融合的患者适合被选择接受Larotrectinib治疗。

  

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网友最关心的

新药什么时候能来中国?

        Bayer和Loxo Oncology公司联合宣布,FDA已加速批准了抗癌药物Vitrakvi上市的时间。那这款药物何时能来中国呢?拜耳中国并未作正面回应,相关人士回复道:“拜耳将继续履行承诺,不断引入创新的治疗方案,满足中国患者日益增长的医疗需求。” 

       史美祺主任医师向记者解释,欧美已经上市的药物,在国内上市之前,还需要重新做国内的药物临床试验。同一种药物,由于人种的差异,在欧美人身上能起效,在亚洲人身上同样能起效吗?能起效的比例有多少?副作用会不会比国外严重?这都需要确认。重新做药物临床试验也是确保不同人种之间药物的有效性和安全性。按照以往国外获批药物国内上市的时间来推算,哪怕现在就开始在国内开展该药临床试验,至少也需要2-3年的时间才可能在中国获批上市,除非国外试验时同步国内也参加,并有一致的效果。

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