陈凯先:个性化药物研发亟待突破

 
陈凯院士作报告。刘成贺 摄

  江苏医药研发发展到何种程度?7月5日下午,中科院上海药物所院士陈凯先在中国江苏·大院大所合作对接会暨第六届产学研合作成果展洽会“生物医药与大健康专题”会上表示,目前江苏在医药发展和医药创新过程中已走在前列,并且在全国已起到领头示范作用。

  新药研发形势严峻

  会上,陈凯作了“抓住机遇、迎接挑战——中国创新药研发趋势与对策思考”的主旨报告。

  他透露,新药研发耗时长,花费高,新的调研结果发现,在欧美国家,研发成功一种新药,需要26亿美元,耗时10-15年;而新药研发的成功率并不高,最新数据显示,成功率仅为9.6%。更糟糕的是,不少人觉得,药吃了没什么效果。陈凯先表示,全球销售排名前 30名的“重磅炸弹”级药物通常有效率也不过40%到60%。

  因此,根据个体携带的遗传信息制定针对病人需要,为个体“量身定做”个性化预防、诊断、治疗方案的医疗模型,这是遗传药理学和药物基因组学发展带来的一场革命。

  陈凯先说,生物标志物是指判断药物疗效、评估疾病治疗反应及预后的分子标志物,可用于早期诊断疾病、预测疾病和判断药物疗效和评估患者预后,“比如易瑞沙是个性化药物在非小细胞肺癌治疗方面的成功范例。临床证明,易瑞沙针对亚洲人、不抽烟人群、女性的有效率达到了70-80%,能够延长生命30个月。”

  基因测算发展带来契机

  陈凯先说,目前基因组学迅猛发展,从技术上带来了实现精准医学的契机,“获取整个人类基因组的信息,进行基因信息的挖掘研究,从而找出致病基因成为解决的途径。”

  据了解,2000年,人类基因组计划草图测1个人的基因组预算是30亿美元,需要 10年。2014年,千元基因组时代已经来临,测1个人的基因组仅需1000美元,单台仪器3天就能完成18个人的全基因组测序。

  “精准医疗四要素分别是精确、准时、共享、个体化。在基因组学的指导下,有针对性地对具有特定基因表达的细胞进行药物研发,可提高药物的有效率。”陈凯先说。

  江苏医药发展喜人

  作为半个江苏人,陈凯先表示,自己也一直关注江苏的医药行业发展。“江苏在医药发展和医药创新过程中走在前列,在全国起到了领头示范作用。不管是医药产业的规模,还是企业的数量,都是走在最前面的。”他透露,中科院上海药物研究所这次带来了三个项目。“比如,关于神经系统疾病的项目。神经疾病很复杂,发病后负担很重,相信企业会感兴趣。”

  “江苏目前发展态势很好,企业创新精神强。希望未来江苏的企业能站高一步、看远一步,要有敢为人先的态势。比如,在个性化药物研究领域,做出突破。”陈凯先希望,江苏在医药研发产业进一步起到排头兵作用。