双靶点成功治疗多发性骨髓瘤

  多发性骨髓瘤是三大血液系统恶性肿瘤之一,患者全身骨痛无法行走和正常生活,目前无法治愈。南京传奇生物科技有限公司与西安交通大学第二附属医院合作展开的多靶点CAR-T疗法临床试验表现出惊人的客观缓解率,在近日举行的美国临床癌症学会(ASCO)年会上,该疗法引起与会专家的高度评价和瞩目。

  中国现有多发性骨髓瘤病人约5万人。另据《国际骨髓瘤基金会》发布的最新数据显示,全球多发性骨髓瘤患病人数达75万人左右,全球每年新发病例约为11.4万人,并有近9万人死于该疾病,属于罕见性恶性肿瘤之一。目前全球仅有2种化疗药物可以缓解病痛但无法治愈。更严重的是,不少患者对化疗药物产生耐药性,生存期仅为9个月。

  CAR-T疗法是近年来发展迅速的一种细胞治疗技术,原理是通过基因改造,提高T细胞追踪和杀死癌细胞的能力。“患病后,人体免疫细胞无法识别肿瘤细胞,导致肿瘤快速复制转移病情扩散,”南京传奇生物科技有限公司首席科学家兼创始人范晓虎说,这种CAR-T疗法的特点是双靶点治疗,“目前大多数CAR-T疗法是一个靶点,就像用一只手去抓球极易脱手,而双靶点相当于两只手去抓球,成功率大大增加。”

  西安交通大学第二附属医院血液科副主任赵万红介绍,该院35名多发性骨髓瘤患者参与了上述临床试验,随访超过2个月的病人有30名。结果显示,有19人达到了完全缓解,这意味着患者的骨髓中已检测不到血浆细胞,或在血清、尿中检测不到骨髓瘤蛋白;9人达到非常好的部分缓解;总的客观缓解率达到100%。

  来自密执安大学、哈佛大学和波士顿达纳·发博癌症中心的专家们评论此项疗法成果时认为,这是“革命性的突破和成就”,在免疫治疗方面可以说打了一剂“强心针”。范晓虎说,他们计划2018年初在美国开展类似临床试验。张 晔