今年以来，我国又有27款创新药获批上市，其中22款是国产创新药。这都是得益于围绕创新药的药品审评审批制度改革。“十四五”时期，中国的创新药研发在数量和质量上都实现了飞跃，跃居全球第二，获得全球认可。近日，国家药监局又出台《药品试验数据保护实施办法》，继续为创新药研发保驾护航。那么，中国的创新药发生了怎样的质变呢？

李海燕是北京大学第三医院心内科主任医师，同时也负责着创新药的临床试验。

北京大学第三医院心内科主任医师、药物临床试验机构主任李海燕：“‘十四五’期间，我们国家创新药一共批了230个，对医生来说有更多选择，特别是一些严重疾病还有罕见病，还有一些儿童疾病，这些平常都是没药的，现在变成有药可治了。”

通俗理解，创新药是制药企业自己从零研发，要么全球头一份，要么比现有药品疗效强的新药。根据国家药监局公布的数据，2025年我国已批准上市的创新药达76个，超过2024年的48个，再创历史新高。其中，化学药品中，国产创新药占比达80.85%；生物制品中，国产创新药占比达91.30%。国产创新药正在以前所未有的“加速度”纷纷上市。

中国工程院院士、中国食品药品检定研究院学术委员会主任委员王军志：“第一，一个强大的创新药体系是国家核心竞争力的体现，它和人民群众的健康密切相关，能够满足重大临床需求；第二，它是一个高附加值、高技术含量的战略性新兴产业，产生巨大经济效益。”

过去，我国的国产药主要以仿制药为主，很少有自主研发的创新药。“十四五”期间，我国创新药审批数量呈井喷式增长，对外授权交易屡创新高，已经由“仿制药生产大国”迈向“创新药输出大国”。那么，为什么不到十年时间，国产创新药就呈现出井喷的态势，跃居到全球第二位呢？

国产创新药的井喷态势，是一系列创新政策推动的结果。通常，世界各国对新药定义一般存在两种界定标准，要么本国新，要么全球新。为了推动医药产业发展、鼓励创新，我国首先在政策上重新定义了新药标准。也就是说，什么是新药，过去是“中国新”，现在是“全球新”。

中国工程院院士、北京大学博雅讲席教授张强：“对制药行业提出了新要求，比如还是仿制，如果没有显著临床优势，一个是很难批下来，一个是即使批下来，市场也会非常有限等。对企业来讲，就逼着它要去考虑创新的问题。”

不创新，就可能会出局。而对于制药企业来说，压力不仅于此。2017年6月，国家药监局正式加入国际人用药品注册技术协调会，简称ICH。

张强：“关于药品标准大家公认、互认的一个国际组织，加入对国家来讲，所有药都要符合ICH（国际人用药品注册技术协调会）相关的要求，意味着药品的各个环节都要提升，比如产品的质量、研究水平、开发能力，包括临床研究的水平都要提升，都要达到国际要求，才能实现国际互认。”

加入国际人用药品注册技术协调会，对国家药品监管部门、对整个制药行业，都提出了更高的要求，但也给创新药研发提供了清晰的行动指南。

国家药品监督管理局药品审评中心副主任余欢：“在采纳国际标准的基础上，药品审评中心不断健全完善我国自身药物研发技术指导原则体系，目前已经发布了600多个技术指导原则，涵盖了中药、化学药品、生物制品，涉及药学、药理毒理、临床医学等各个专业领域，为企业提供了清晰可预期的标准。药品审评标准的国际化也为中国创新药出海，为境外新药加快进入中国市场提供了重要技术保障。”

国家药监部门依据国际标准发布的清晰的技术指导原则，为企业研发创新药、实现“全球新”创造了条件，不仅铺设了清晰的路径，而且在全球化的标准体系下，所有研发和临床试验数据都可以得到各国认可，降低了企业研发成本。

平均下来，我国每年药品上市申请总量接近4000件。过去一款药品要想上市，在审评审批阶段，往往要经历几年的排队等待。国家药监局全面落实药品审评审批制度改革要求，对创新药进行政策倾斜。

余欢：“严重危及生命疾病，尚无有效治疗手段的药品，比如防治重大传染病的药、抗癌药、罕见病药，对于符合条件的，药审中心将大幅缩短审评时限，加快新药好药上市，满足患者的临床急需。”

制药企业可以向药审中心提出优先审评审批申请，符合纳入条件的，审评时限由200个工作日缩短为130个工作日，药品的临床试验审评时限为60个工作日，对于国家战略支持的重点创新药品种时限缩短到了30个工作日。

在审评程序高效办结的同时，还要让企业在创新药研发过程中少走弯路。国家药监局提出了“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的16字方针，主动为创新药的研发上市“护航”，少走弯路，降低成本。

余欢：“我们的审评团队在创新药的早期研发过程中就介入到研发工作中，帮助企业的研发团队厘清研究思路，完善研究方案，全面提升药物研发的质量和效率。在‘十四五’期间药审中心在沟通交流方面投入了40余万人次，开展了25000余次的沟通交流，服务企业的数量达到4000多家。”

创新药研发就像一场“高投入、长周期”的马拉松，在医药行业，形容创新药研发之困难有“三个十定律”，高于十亿美元的投入、十年甚至更长的研发周期、不到十分之一的成功率。过去，很多企业不敢创新，也没有实力去创新，而现在，一系列政策的推动，让创新药的研发可预期，受到资本的青睐，加强了制药企业的实力。良好的创新生态让创新药在“十四五”期间出现井喷式的发展，共批准上市创新药230个，其中，国产创新药199个，覆盖了肿瘤、感染性疾病、内分泌、皮肤和五官、心脑血管等治疗领域。随着创新药不断涌现，质量监管体系也日益科学和完善。

国家医保局统计显示，新药从获批上市到纳入医保目录获得报销的时间，已从原来的5年左右降至1年左右，约80%的创新药可以在上市2年内纳入医保支付范围。这是一个双赢。对企业来说，能够快速回笼前期研发投入的巨额资金，进一步激发创新的积极性。

双赢的另一方则是患者。对患者来说，大量的国产创新药走向临床，大大降低患者用药成本，解决了临床急需。

中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁：“原来靶向药在10年20年前刚开始出现的时候，一盒2万元到3万元，一年要三四十万元。当中国自己的创新药出现的时候，三代出现了，二代立刻就降价了，同批三代也下降了。现在医保支付完之后，每年靶向治疗和免疫治疗的价格也就几万块钱。”

国产创新药针对的是未被满足的临床需求，这是患者的福音。

李宁：“肺癌是全球最大的瘤种，也是中国患病率最高的瘤种。肺癌患者5年生存率从原先的16.8%提升到现在的28.4%，这个数字近乎翻了一倍，比起美国同期的27%，我们的数据表明治疗效果可能更好。”

有数据显示，截至2025年年底，中国创新药商务拓展出海授权全年交易总金额达到1356.55亿美元，交易总数量达到157笔，远超2024年全年的519亿美元和94笔。中国创新药交易额正在赶超美国，超级订单频频出现，中国创新药的技术价值获得了全球认可。同时，出海模式正从单一的授权出海向联合开发、自主出海等更深度合作模式演进。

中国创新药起步晚，在“从0到1”的原始创新、源头创新、全新作用机制探索等方面，与美国仍有差距。但在良好的创新生态环境下，中国创新药有望在更多领域实现从“并跑”到“领跑”的跨越。

李海燕：“中国临床研究总数已经在全球排第一位，储备的创新药研究已经占到全球30%，有些领域超过了50%，未来5年中国创新药一定是井喷式爆发。”

2026年5月，新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》正式施行，在完善药品研制和注册制度，加快药品审评审批，不断激发产业创新发展活力等方面，进一步加强了法律的保障。

余欢：“当前我国正在由制药大国向制药强国跨越，还会进一步加大对药物创新的支持力度，特别是对于新靶点新机制的原创新药，以及自主创新药品，我们要进一步加大支持力度，促进医药产业的高质量发展。”

“十五五”规划纲要明确提出，要“支持创新药临床使用”，优化创新药和临床急需药品审评审批，健全医保支持创新药和医疗器械高质量发展机制，完善创新药目录，鼓励商业保险扩大创新药支付范围。这进一步巩固了创新药在国家医药健康战略中的地位，释放出“持续鼓励高质量创新”的明确信号。只要继续加强政策的引领和支持、夯实基础研究、加大技术攻坚力度、注重生态协同、充分释放市场活力，就一定能加速实现从“医药大国”向“创新药强国”的跨越。