如今70岁的张爷爷（化姓）早在2013年就被确诊为多发性骨髓瘤。这是血液系统的一种恶性肿瘤。多次化疗方案的治疗，帮助张爷爷度过了7年的时光。然而，2020年底，病情再次复发，张爷爷的家人们带着他又一次来到南京大学医学院附属鼓楼医院血液科寻求治疗。

在医生的鼓励下，选择加入临床试验

经过科室全面检查发现，张爷爷骨质破坏严重，全身肋骨、胸骨、锁骨、肩胛骨以及椎骨等出现密度不均伴溶骨性骨质破坏，左肩部出现多发溶骨性破坏伴新发骨折。不仅如此，影像学检查还发现，患者全脊柱椎体及附件多发性骨髓瘤转移病灶。骨髓检查发现骨髓浆细胞占比高达81%。

血液科陈兵主任会同科室内多名医生进行共同诊断，张爷爷的病情不容乐观：他年龄偏大，多次化疗无效，身体已经对于许多化疗药物产生了耐药性，而且骨质损伤严重且伴有骨折以及严重疼痛感，肾功能受损……常规的治疗已经难以奏效了，是否张爷爷的生命要在此画上句号呢？陈兵主任想到了一条可能的出路，或许能够帮助老人走出困境——经过方方面面的考虑后，她决定邀请患者参加最新的BCMA CAR-T临床试验。

“那就试一试吧！”在陈兵主任与张爷爷的家人们充分交流后，其家属同意加入BCMA CAR-T临床试验。“这是孩子们拿定的主意，赌一把，才可能有希望。”张奶奶向记者回忆。

为T细胞安装上“导航”，精准杀灭靶细胞

所谓的BCMA CAR-T临床试验是什么呢？

记者了解到，T淋巴细胞是杀灭肿瘤细胞的主力军，CAR则是一种分子修饰物，其装备了能特异识别肿瘤细胞的分子“导航系统”和参与信号传导的分子结构，能带着T淋巴细胞精准识别、消灭表达BCMA的细胞，同时又不损害人体正常细胞。

说得简单一点，就是采集患者的一部分T淋巴细胞进行“特训”——即通过基因工程技术进行改造，为它们装上“GPS”。这些T细胞在完成“特训”后，再让它们回到患者体内，不断增殖。因为有了“GPS”，这些T细胞能够精准地找到肿瘤细胞，从而对其进行杀灭。

经过二十天的准备工作后，患者顺利接受了细胞输注治疗。尽管老人已经70岁高龄，但是在患者与医生、护士和家人的相互信任、配合下，仍然顺利挺过了治疗期间的反应。

在BCMA CAR-T治疗后12天，张爷爷进行了骨髓检查，显示肿瘤细胞已经全部清除，各项检测指标显著好转。

“当年认识的和我一样得这个病的老朋友们，不少人陆陆续续走了。”提到自己的病友，张爷爷遗憾地摇了摇头，也忍不住感慨：“我这个老头子也是特别幸运，能够活到现在，本来以为这次逃不过了，没想到医生又把我救了回来。”

张爷爷告诉记者，对比刚刚入院的时候，现在自己感觉明显好了很多：身上不怎么疼了，整个人也更有精神了。“很庆幸参与了这个临床试验。”张爷爷说。

临床试验，给了更多患者新的希望

像张爷爷这样因为临床试验“起死回生”的案例并不罕见。“有许多人对于临床试验存在误解，觉得就是让患者去充当‘小白鼠’，或者认为临床试验是赌一把，其实不然。”陈兵主任告诉记者，新药或新治疗从研发到临床试验到最后批准上市使用，是一步步有序科学推进的过程。在相关制度和规范的制约之下，临床试验是建立在科学性、有效性及患者获益基础之上的。“许多权威的医生和国内外指南都认同，根据患者病情发展到一定程度、现有药物疗效不佳的情况首先推荐临床试验的观点。”陈主任说。

以此案例中的BCMA CAR-T治疗为例，虽然目前还处于临床试验阶段，其卓越的疗效已经显现出在多发性骨髓瘤临床治疗上的优势。国内外同类药品临床试验的疗效数据也充分显示出BCMA CAR-T疗法在多发性骨髓瘤的治疗上达到近80%患者的完全缓解率，无病生存期接近2年。医生将该方案推荐给符合条件的患者，给垂危肿瘤患者带来了新生。

据悉，目前南京鼓楼医院血液科除了正在开展此项全人源BCMA CAR-T治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的临床试验之外，多项治疗恶性血液病的临床研究也正在该中心顺利进行。

扬子晚报/紫牛新闻记者  周碧莹

校对 丁皓宇